메디칼타임즈=문성호 기자국내 임상 현장에서 마침내 한국노바티스 초고가 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제 '럭스터나(보레티진 네파보벡)' 투여가 시작됐다. 일단 국내 초대형병원으로 여겨지는 빅5 병원 중심이다.국내 초대형병원 중심으로 노바티스의 초고가 원샷 치료제 럭스터나 투여가 본격 추진되고 있는 것으로 나타났다.19일 제약업계에 따르면, 2월부터 급여적용 된 한국노바티스의 럭스터나가 국내 임상현장에서 본격적인 투여가 추진되고 있는 것으로 확인됐다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.복지부는 2월부터 럭스터나를 급여로 적용하는 동시에 약가 상한금액을 1병당 3억 2580만원으로 책정하는 한편, 환자 1인당 부담금은 약 1050만원으로 책정했다.문제는 이 과정에서 과연 럭스터나를 투여 가능한 병원이 국내에서 얼마 될 지였다. 까다로운 투여 과정 탓인데 급여 적용 당시부터 투여 가능한 병원이 존재할지 의문을 제기하는 목소리마저 존재했다.실제로 익명을 요구한 한 국내 대학병원 안과 교수는 "럭스터나를 망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 평가하기도 했다.이 가운데 삼성서울병원서 본격적인 럭스터나 일정을 잡고 투여를 계획 중인 것으로 나타났다. 삼성서울병원의 경우 이미 노바티스와의 협의를 통해 환자프로그램 운영, 럭스터나에 대한 경험이 있는 만큼 국내에서는 가장 먼저 계획을 잡은 것으로 풀이된다.뒤 이어 서울대병원과 세브란스병원에서도 럭스터나 투여를 위해 노바티스 측과 협의를 진행 중인 것으로 확인됐다. 초고가 치료제인 동시에 투여를 위해서는 병원 내에서 관련된 기기를 구축해야 하는 만큼 빅5 병원으로 활용 가능한 병원이 초대형병원으로 국한되는 양상이다.한 제약업계 관계자는 "럭스터나의 경우 질환의 특성 상 국내에서 투여 가능한 환자가 제한돼 있다"며 "일단 제한된 상황에서 본격적인 투여가 이뤄지고 있다. 환자 당 양안을 모두 투여하기 어렵기 때문에 양안을 순차적으로 럭스터나를 투여하는 방향으로 이뤄지고 있다"고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 세계 첫 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 약가협상에 합의했다. 빠르면 2월 급여 등재가 예상되는 가운데 이제 관심은 치료제를 활용 가능한 의료기관은 어디일지다. 노바티스의 초고가 원샷 치료제 럭스터나가 국민건강보험공단과 약가협상에 합의하고 급여 등재를 앞두고 있다.2일 제약업계에 따르면, 국민건강보험공단과 노바티스는 한 차례 기한을 연장한 끝에 약가협상에 최종 합의한 것으로 확인됐다. 지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.이 가운데 노바티스는 건보공단과 12월 초까지였던 럭스터나 약가협상 기한에 합의하지 못했지만 지난 달 말 최종 합의한 것으로 전해졌다. 보건복지부 산하 건강보험정책심의위원회만 거치면 오는 2월 임상현장에서 급여로 활용 가능할 전망이다.이제 관심은 럭스터나를 활용 가능한 의료기관은 어디일지다.노바티스 측은 급여 등재 과정에 맞춰 국내 임상현장에서 활용 가능한 의료기관과 협의를 거치고 있는 상황. 다만, 아직까지 치료제 활용 가능한 의료기관은 구체적으로 확인된 것은 없다는 설명이다.익명을 요구한 A상급종합병원 안과 교수는 "럭스터나가 국내 의료현장에 도입될 경우 소아 환자를 대상으로 할 것 같다. 지난해부터 이미 노바티스 측에서 활용 여부를 찾아와 묻기도 했다"며 "문제는 급여 적용이 된다고 해서 의료기술 적으로 단순하게 투여할 수 있는 치료제는 아니라는 점"이라고 평가했다.따라서 럭스터나는 급여 등재가 확정된 후 임상현장 활용 논의가 화두가 될 전망이다.여의도성모병원 노영정 교수(안과)는 "망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 말했다.그는 "럭스터나 급여 적용에 따라 도입된다면 초기 치료제 투여를 위한 수술을 진행할 시 노바티스 측에서 숙련된 의료인이 도움을 주는 시스템을 고민해야 할 것"이라며 "치료제 비용 또한 양안 치료 시 9억 5000만원인지 확인이 필요하다. 성과 평가를 위해서는 한쪽 눈만 치료제를 투여해 비교해야 하는 점을 고려했을 때 치료제 가격 설정도 중요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 세계 첫 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'의 약가협상이 순탄치 않다.정해놓은 기간 내 합의가 불발되면서 올 해 연말까지 협상이 연장됐기 때문이다. 결국 정부의 추가적인 약가 인하 요구를 노바티스가 받아들이는가가 관건이다.노바티스 초고가 원샷 치료제 럭스터나 제품사진.13일 제약업계에 따르면, 국민건강보험공단과 노바티스는 지난 10월부터 약가협상에 돌입했지만 최종 협상 만료기한까지 합의에 이르지 못한 것으로 전해졌다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다. RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.이 가운데 노바티스는 럭스터나의 약평위로부터 급여 적정성을 인정받기까지 험난했다.지난 2021년 9월 급여를 신청한 후 지난 3월 약평위에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했고 자료를 보완, 재도전 끝에 9월 약평위를 통과했다. 이후 10월 초 협상명령이 내려져 건보공단과 노바티스가 60일 간 약가 줄다리기를 벌여왔다.이 가운데 협상 만료 기한인 12월 초까지 건보공단과 노바티스는 합의에 이르지 못한 것으로 확인됐다. 취재 결과, 건보공단과 노바티스는 협상기간을 올해 말까지 연장하기로 한 것으로 나타났다. 문제는 협상기간을 연장했지만 양 측의 입장차가 쉽사리 좁혀지기 힘든 것으로 전해졌기 때문이다.따라서 추가 협상에서는 심평원 약평위에서 추가적인 약가인하 필요성이 제기한 것으로 알려진 상황에서 노바티스가 이를 받아들일지 여부가 핵심 사안으로 작용할 전망이다. 익명을 요구한 제약업계 관계자는 "약가협상 기한이 만료됐지만 합의하지 못해 12월 말까지 연장된 것 같다. 추가적인 약가인하가 필요한 상황인데 양 측에 입장차가 여전해 합의점이 좁혀지지 않는 것 같다"며 "향후 결과를 지켜봐야 할 것 같다. 현재로서는 합의를 장담하기 어렵다"고 전망했다.한편, 럭스터나의 급여 적용 논의가 구체화되자 안과계에서도 향후 과정을 주목하면서도 치료제를 적용하는 의료기관은 제한적일 것으로 평가했다.킴리아와 졸겐스마와 마찬가지로 급여 적용에 따른 치료제 투여 시스템 마련도 필요하기 때문이다.가톨릭대 여의도성모병원 노영정 교수(안과)는 "망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 말했다. 그는 "럭스터나 급여 적용에 따라 도입된다면 초기 치료제 투여를 위한 수술을 진행할 시 노바티스 측에서 숙련된 의료인이 도움을 주는 시스템을 고민해야 할 것"이라며 "치료제 비용 또한 양안 치료 시 9억 5000만원인지 확인이 필요하다. 성과 평가를 위해서는 한쪽 눈만 치료제를 투여해 비교해야 하는 점을 고려했을 때 치료제 가격 설정도 중요하다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 최초 원샷 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'의 약가협상 타결여부가 주목받고 있다.어렵사리 건강보험심사평가원의 문턱을 넘어선 상황에서 또 다른 관문인 약가협상 기간 만료를 앞두고 있기 때문이다.노바티스 유전성망막질환 치료제 럭스터나 제품사진.15일 제약업계에 따르면, 심평원은 지난 9월 개최한 약제급여평가위원회에서 노바티스 럭스터나의 급여 적정성을 인정한 바 있다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다. 즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다. 이 가운데 노바티스는 럭스터나의 약평위로부터 급여 적정성을 인정받기까지 험난했다. 지난 2021년 9월 급여를 신청한 후 지난 3월 약평위에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했고 자료를 보완, 재도전 끝에 9월 약평위를 통과했다.관건은 건보공단과의 약가협상 타결 여부로, 12월 초까지의 협상기한 내에 초고가 치료제의 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 조건(환급률)에 합의해야 한다.이를 두고 제약업계에서는 심평원 약평위 논의 과정에서 럭스터나의 상당부분 약가 인하를 요구했다는 의문이다. 다시 말해 상당한 제약사의 환급 부담을 요구했다는 뜻으로 약가협상 과정에서도 이 부분이 핵심 사안으로 논의 될 것으로 예상된다.만약 순조롭게 마무리된다면 내년 1월 또 하나의 초고가 치료제가 급여로 적용될 수도 있다는 계산이다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "럭스터나의 약가협상 만료 시기는 12월 초라고 보면 된다. 한 달 앞으로 다가왔다"며 "약평위에서 상당한 약가인하가 필요하다는 의견이 제시됨에 따라 약가협상에서 이 부분이 다른 약제들보다 더 험난할 것 같다"고 귀띔했다.그는 "치료 성과를 추적 관찰해 환급하는 비율의 계약이 진행될 것 같다. 결국 치료 성과를 어떻게 평가하는지가 중요하다"며 "투여해서 시력을 유지된 것을 두고서 임상현장과 제약사 각각 치료 성과를 바라보는 시각이 달라진다면 향후 약가협상에서 쟁점이 될 것"이라고 전망했다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난 2022년 4월 한국노바티스 킴리아(티사젠렉류셀)가 건강보험 적용으로 대중에게 알려진 키메라항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제.2017년 9월 킴리아가 시장에 출현한 후 국내에 도입돼 보험이 되는데 약 5년이란 기간이 걸렸다. 그사이 소아 백혈병 환자와 가족에게는 소위 '원샷 치료제'로 불리는 킴리아 국내 도입이 절실했다.이 가운데 킴리아 건강보험 적용 이전부터 국내 환자들에게 치료 길을 열어준 이가 있다. 서울대병원 강형진 교수(소아청소년과)가 그 주인공.강형진 교수는 이 같은 CAR-T 치료제는 병원 자체 생산에 연구중심병원 제도가 든든한 버팀목이 됐다고 평가했다. 메디칼타임즈는 최근 강형진 교수를 만나 그간의 성과 속 연구중심병원의 역할을 조명하고 미래 방향을 들어봤다.서울대병원 강형진 교수는 연구중심병원이 임상시험 활성화에 있어 플랫폼 역할을 해야 한다고 강조했다.연구중심병원 과제로 'CAR-T 생산 시스템' 결실CAR-T 치료는 환자 혈액에서 얻은 면역세포(T세포)가 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤, 배양해 다시 환자의 몸속에 집어넣는 치료법으로서, 면역세포가 암세포만을 정확하게 표적하면서도 체내 정상세포 손상을 최소화해 획기적인 최신 치료법으로 주목받고 있다.강형진 교수는 일찍부터 CAR-T 치료를 핵심으로 한 세포치료제에 일찍부터 관심을 기울이고 국내 임상 치료 도입에 힘써왔다. 특히 미국 Baylor College of Medicine가 운영하는 Center for Cell and Gene Therapy에서 2009년에서 2010년까지 연수했던 시기가 강형진 교수에게 큰 영향을 미쳤다. 당시 CAR-T를 포함한 각종 면역세포 유전자 치료제 임상 연구가 한창인 모습을 지켜보며 향후 유전자 치료가 미래 의료가 될 것이라고 확신한 것.이후 국내로 돌아와 CAR-T 치료를 도입하기 위한 연구에 돌입했다.하지만 2015년 당시만 해도 CAR-T 연구 관련 제안서를 보고 일각에선 'CAR'이라는 단어를 보고 자동차를 연구하는 공과대학에서 연구해야 하는 게 아니냐고 할 정도로 국내에서는 CAR-T에 대한 인식이 없던 시절이었다.이후 2017년 킴리아가 시장에 출현하며 국내 환자들도 쓸 수 있을 줄 알았지만 그림의 떡이었다. 국내 도입이 언제일지 알 수 없는 데다 미국에서 치료를 받으려면 약제비 5억원에 치료비 5억원 도합 10억원이 비용이 필요했기 때문이다. 강형진 교수는 치료제 생산부터 투여, 치료에 이르는 전 과정을 국내에서 할 수 있는 시스템 마련이 절실하게 필요하다고 고민하던 중에, 2018년에 서울대학교병원 연구중심병원 과제에 참여하면서 국내 첫 병원 생산 CAR-T의 길을 열게 됐다. 특히 서울대학교병원 김효수 교수가 이끄는 연구중심병원 '유전자-세포-장기 융합 바이오 치료 플랫폼 구축' 과제가 기반이 돼 소아백혈병 대상 병원생산 CAR-T 치료 연구가 2021년 12월에 국내 최초로 고위험 첨단재생의료 임상연구로 승인을 받았다. 병원에서 전임상 동물시험, GMP 생산시설, 임상시험 시설을 통해 CAR-T를 개발하고 환자를 치료할 수 있는 시스템을 구축해낸 것이다.강형진 교수는 "연구중심병원 과제로 시작해서 첨단재생의료 임상연구지원사업으로 이어졌다"며 "병원에 CAR-T 개발 시스템을 마련하는 것을 연구중심병원 과제로 한 것인데 이를 통해 여러 CAR-T 개발 방법론도 특허를 받을 수 있었다. 그 이후 그것을 토대로 환자에게 적용할 수 있는 후속 임상연구를 할 수 있게 됐다"고 평가했다.서울대병원 강형진 교수는 연구자 주도 임상시험의 활성화를 위해서 제도적 지원이 필요하다고 강조했다."전 세계 최고 '임상시험' 버팀목 돼야"강형진 교수는 연구중심병원의 앞으로 방향에 있어 임상현장 의료진이 '연구자 주도' 임상을 활발히 할 수 있도록 기반을 조성하는 데 초점이 맞춰져야 한다고 강조했다.그는 "1960년대에는 화학공학과, 1980~90년대에는 전자공학과에 국내 최고의 인재들이 모였는데 2000년대 들어서는 의대에 인재들이 모이고 있는 것이 현실이다"며 "현재 젊은 교수 및 의학도 들은 병원에서 일을 하는 경우가 많은데 이들에게 다양한 연구 기회를 주기 위해서 연구중심병원이 플랫폼이 돼 국가가 발전할 수 있는 기반을 닦아주면 좋겠다"고 말했다.이어 강형진 교수는 "국내에서 여러 연구자들이 활발하게 개발하고 있는 첨단바이오 관련 원천기술들은 초기 임상에 성공해야 사업으로 이어질 수 있다. 하지만 국내에서는 연구자 주도 초기 임상을 쉽게 구현하기가 어렵다"며 "현재 병원에 있는 전임상 동물시험, GMP, 중개연구, 임상연구 시스템 등을 누구나 활용할 수 있는 플랫폼으로 만든다면 국내 연구자들이 병원 플랫폼을 통해 초기 임상에 쉽게 접근할 수 있게 되며, 성공 시에 기술이전을 하는 사례가 나올 수 있을 것으로 기대 된다"고 말했다.결과적으로 병원이 원래 가지고 있는 역량을 강화, 제도화 할 수 있도록 연구중심병원이 플랫폼 기반으로 역할을 했으면 한다는 것이 강형진 교수의 생각이다.강형진 교수는 "국내 의료 역량이 전 세계적으로도 최고의 수준이며 임상시험 분야에서도 강점을 보이고 있다"며 "환자 진단‧치료 경험과 데이터 등 임상시험 분야 자산을 축적해온 만큼 연구중심병원 제도가 플랫폼이 돼 연구자 주도 초기임상 성공을 통한 기술이전 활성화에 기여해야 한다"고 강조했다.추가적으로 강형진 교수는 연구자 주도 임상시험 과정에서의 제도 완화도 필요하다고 봤다. 강형진 교수는 "킴리아는 세포‧유전자치료의 시작일 뿐이고 앞으로 전 세계적으로 세포/유전자치료제 시장은 엄청나게 발전할 것이다. 하지만 우리나라는 아직 많이 뒤처져 있다"며 "특히 면역세포 치료제는 동물실험만으로 안전성 유효성을 알기 어렵기에 환자에게 치료를 해 봐야 효과를 알 수 있다. 즉 초기임상시험이 필요하고 이는 병원에서 밖에 할 수 없다"고 말했다.마지막으로 그는 "국내 임상시험은 전 세계적으로도 최고 수준이기에 굉장히 좋은 기회다. 병원에 전임상 동물시험, 치료제 생산과 임상시험을 통합하는 시스템을 구축해 국내 연구자와 기업이 이를 활용할 수 있도록 다리를 마련해줘야 한다"며 "병원 내부 또는 외부의 연구자들이 연구중심병원 플랫폼으로 초기 임상을 원활하게 수행할 수 있도록 역할을 해야 한다"고 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 최초 원샷 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 급여 적정성을 인정받았다. 지난 상반기 '비급여' 판정을 받은 뒤 급여에 재도전해 가장 큰 '관문'인 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 것이다. 하지만 초고가 치료제인 만큼 약가협상이라는 또 하나의 관문을 쉽사리 통과하기는 어려울 것이란 전망이 우세하다.노바티스의 초고가 원샷 치료제 럭스터나가 국민건강보험공단과 본격적인 약가협상을 앞두고 있다.8일 제약업계에 따르면, 최근 심평원은 제10차 약평위를 열고 럭스터나의 급여 적정성을 인정했다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.IRD는 망막 시세포 구조와 기능을 담당하는 유전자에 돌연변이가 생겨 시각 손실이 발생하는 희귀 난치성 질환이다. 약 20가지 이상 다양한 안과 질환을 포함하며 300여개 원인 유전자가 있다.RPE65 유전자 변이로 인하여 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.제약업계에서는 약값만 10억원에 가까운 초고가 치료제 럭스터나의 약평위 통과 소식에 향후 진행될 국민건강보험공단과의 약가협상을 주목하고 있다. '킴리아(티사젠렉류셀)'와 '졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)'에 이어 어떤 방식으로 약가를 설정할 것인지를 두고서다.졸겐스마와 마찬가지로 성과관리에 따른 위험분담제 적용이 불가피하다고 보고 있다. 앞서 졸겐스마는 지난해 급여 적용 시 일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결 한 바 있다.제약업계 관계자는 "치료 성과를 추적 관찰해 환급하는 비율의 계약이 진행될 것 같다. 결국 치료 성과를 어떻게 평가하는지가 중요하다"며 "임상현장과 제약사 각각 치료 성과를 바라보는 시각이 달라진다면 향후 약가협상에서 쟁점이 될 것"이라고 전망했다.그는 "킴리아와 졸겐스마는 상대적으로 성과를 평가하기가 럭스터나보다는 수월하다"며 "치료제를 투여 한 뒤 시력을 유지했다는 것을 성과로 봐야 할지 향후 중요해질 것이다. 약가협상이 순탄치 만은 않을 것 같다"고 예상했다.한편, 럭스터나의 급여 적용 논의가 구체화되자 안과계에서도 향후 과정을 주목하고 있다.킴리아와 졸겐스마와 마찬가지로 급여 적용에 따른 치료제 투여 시스템 마련도 필요하기 때문이다.이미 노바티스 측이 지난해부터 주요 상급종합병원 안과 교수진을 대상으로 럭스터나의 급여 적용에 따른 활용 가능성에 대해 문의해왔다는 후문이다.익명을 요구한 A상급종합병원 안과 교수는 "럭스터나가 국내 의료현장에 도입될 경우 소아 환자를 대상으로 할 것 같다. 지난해부터 이미 노바티스 측에서 활용 여부를 찾아와 묻기도 했다"며 "문제는 급여 적용이 된다고 했을 때에서 의료기술 적으로 단순하게 투여할 수 있는 치료제는 아니라는 점"이라고 평가했다.졸겐스마와 마찬가지로 10억원에 가까운 초고가 치료제로 불리는 탓에 의료진의 부담도 적지 않기 때문이다.이에 대해 가톨릭대 여의도성모병원 노영정 교수(안과)는 "망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 말했다. 그는 "럭스터나 급여 적용에 따라 도입된다면 초기 치료제 투여를 위한 수술을 진행할 시 노바티스 측에서 숙련된 의료인이 도움을 주는 시스템을 고민해야 할 것"이라며 "치료제 비용 또한 양안 치료 시 9억 5000만원인지 확인이 필요하다. 성과 평가를 위해서는 한쪽 눈만 치료제를 투여해 비교해야 하는 점을 고려했을 때 치료제 가격 설정도 중요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자킴리아와 졸겐스마와 같은 초고가 신약이 급여권에 속속 진입하면서 이를 관리하기 위한 고가약 관리 시스템이 운영되는 등 기존의 약제와 비교해 비용이 높은 고가 의약품 성과 관리를 위한 정부의 노력이 이뤄지고 있다.고가약 관리 시스템 구축은 초고가 신약의 성과기반 사후관리 체계 마련을 위한 첫걸음이라는 점에서 정부도 시스템 운영 방안에 머리를 모으고 있는 상황.특히, 고가약 관리 시스템을 통해 파생되는 여러 결과가 새롭게 진입될 고가약 진입에 영향을 줄 수 있다는 점에서 제약업계의 주목도 받고 있다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장이와 관련해 건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장 역시 현재 운영되는 시스템을 기반으로 리얼월드데이터(RWD) 기반 의약품 급여 관리 등으로 발전할 수 있을 것이라는 의견을 내놨다.제도 시행 초기인 만큼 중장기적으로 다양한 사안을 고려해야 하는 만큼 여러 사항을 고려해야 한다는 의견이다.심평원에서 공개한 고가의약품 대상은 고가의약품 대상은 ▲새로 등재되는 약제 중 가격이 높고 비용효과성이 불확실해 확인이 필요한 경우 ▲1인당 연간 소요금액이 상당한 경우 또는 연간 건강보험 청구액이 건강보험재정에 심각한 영향을 초래한 경우 ▲1회 투여로 장기효과를 기대하는 약제 안전성 확인과 장기평가가 필요한 경우 ▲보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요하다고 판단되는 경우다.유 실장은 "고가 의약품에 대한 정의는 절대적인 기준은 없지만 국내의 실정상 1회 치료로 가령 장기효과를 기대하는 원샷 치료제들이 고가이기 때문에 1인당 연간 재정 소요 금액에 높다고 판단 된다"며 "현재 시점으로 봐도 3억 이상의 약제가 약 11개 정도로 1억원 이상의 소요 비용이 드는 희귀질환이 26개 정도로 500억원 이상 소요되는 항암제 등도 관리가 필요한 대상이라고 보고 있다"고 설명했다.지난해 기준 약제비는 23조원 가량으로 희귀질환치료제의 경우 6200억원으로 2.7% 수준 항암제의 경우에도 2조1600억원으로 9.4% 수준으로 해당 부분은 계속 증가가 되는 추세인 만큼 모니터링을 통한 관리와 세부 분석이 진행되고 있다는 것이다.그는 "성과기반 위험분담제 대상 확대나 효과 평가는 계속 대상을 확대하고자 하는 만큼 킴리아나 졸겐스마 이후에도 더 추가되는 약제들이 있을 것으로 예상이 된다"며 "마찬가지로 치료 효과나 안전성 모니터링 강화를 위해 연계되는 자료수집 체계의 구축 대상을 확대하려고 한다"고 밝혔다.장기적으로는 이렇게 쌓인 자료들이 글로벌 트렌드에 맞춰 RWD 기반의 약품 급여 관리를 위해 사용할 가능성이 높은 만큼 가이드라인의 손질과 개발까지 연계된다는 구상이다.유 실장은 "고가약에 대한 고민은 한국만 있는 것은 아니기 때문에 국제협력 강화 등 전반적으로 세분화에 고가의약품 관리 기준과 관련해 업데이트되는 부분을 조사해 반영할 예정이다"고 말했다.현재로서는 성과관리에 들어갈 의약품으로는 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)다.아직 시행 이후 1년이 지나지 않은 시점에서 고가약 관리 시스템에 대해 평가하기에 시기상조지만 제도 도입 초기보다 오류가 줄어들었다는 게 유 실장의 평가.그는 "킴리아의 사례를 보면 시스템 사용 전이나 후를 비교해보면 적정기간에 오류 없이 제출하는 경우가 늘었다"며 "아직까지 제출을 하지만 내용의 품질이 어떤지를 보면서 잘못 기재되거나 불일치되는 부분에 대해 수정하면서 오류가 줄고 개선되고 있다"고 말했다.또 유 실장은 "수집된 결과가 건강보험공단과 협상 시 결과에 따라 환급하도록 계약이 돼 있다"며 "수집된 자료를 제공해 공단이 제약사에 다시 환급받는 등 재정적인 관리 부분에서도 구체적인 성과가 나오고 있다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장앞서 언급된 것처럼 아직까지는 수집된 결과가 초기단계인 만큼 데이터의 누적이 절대적으로 필요한 상황. 추후 데이터가 쌓이게 되면 임상시험 대비 국내 임상현장에서 어느 정도 효과를 발휘할 수 있는지 등을 확인하고 급여 기준이나 환급률도 조정이 가능할 것으로 예측된다.유 실장은 "환급이 안 돼도 차라리 효과가 좋게 나오는 것이 좋다는 생각이지만 반응률 등에 대한 부분은 계속 수집하는 단계에서 조금 차이 나는 부분도 있다"며 "아직 계획이 세부적으로 정해진 것은 아니지만 일차적으로 시스템 결과를 활용할 수 있을 것이란 생각도 존재한다"고 전했다.아직 초기단계인 국내 고가약 관리 방안은 특정 이슈를 우선해서 결정하기보다 여러 사안이 동시다발적으로 구상돼 시행하는 형태를 띠고 있다.치료제의 특성에 따라 관리의 기전들이 차이가 있긴 하지만 기본특성 혹은 일반원칙이 세워진 시점에서 세부적인 기준을 더 다듬는 노력이 필요한 이유이기도 하다.이에 대해 유 실장은 "약 특성의 경우 조금 더 세부적인 기준을 더 넣는 방향이 될 것으로 보고 조금 더 확장한다면 레지스트리 구축까지 구상할 수 있을 것으로 본다"며 "사전 승인에 대한 부분도 요양기관에서 예측할 수 있는 수 있는 목적이 클 수도 있지만 자료 수집에 대한 연계가 크다 보니 이를 어떻게 할 것인지에 대해 한 부서가 아닌 심평원 각 역할이 달라져 있는 만큼 통찰적으로 봐야 한다는 생각이다"고 말했다.끝으로 그는 "FDA 허가가 임상시험들을 살펴보면 맞춤형 치료제, 원샷 치료제들이 나오는 상황에서 적절하게 환자, 국민을 위해 접근성을 위해 노력해야 하지만 어떤 것을 해주고 해주지 않는 것에 대한 질문들이 있다"며 "의사결정의 사유에 대해 궁금하여질 시기라는 생각이 있어 과정에 대한 투명성을 높이고 지출이 합리화될 수 있도록 노력하는 게 미션이라고 본다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=박양명 기자100조원에 달하는 건강보험 진료비 중 약품비 비중이 감소 추세이지만 절대 금액은 해마다 '1조원'씩 증가하고 있는 것으로 나타났다. 이에 약가 협상 등으로 약제비 관리에 직·간접적 개입을 하고 있는 건강보험공단은 다양한 약제비 절감 방안을 고민하고 있는 상황.건보공단 정해민 약제관리실장은 29일 전문기자협의회 간담회에서 약품비 투입 재정이 해마다 1조원씩 늘고 있는 현실을 지적하고 다양한 재정 관리 방안을 제시했다.지난해 건강보험 총 진료비 98조1212억원 중 약품비 비중은 23.3%인 22조8968억원으로 전년 24.1%보다 0.7%p 감소했다. 약품비 비중은 2020년 24.5% 이후 2년 연속 감소 추세인 상황. 하지만 실제 약품비를 들여다보면 2020년 19조9116억원에서 2021년 21조2097억원으로 1조2981억원 늘었다. 지난해 역시 전년 보다 1조6871억원 증가했다.건강보험 총 진료비에서 약품비 비중은 23~24%를 유지하고 있지만 절대금액은 1조원 이상 증가하고 있는 것.연도별 약품비 변화(자료: 2023년 8월 복지부)정 실장은 "약품비 증가는 인구 고령화에 따른 만성질환 증가, 의사의 처방 행태, 고가신약 진입 등 다양한 요인이 있다"라며 "전체 진료비에서 약품비가 차지하는 비중은 어느 정도 선방하고 있다고 본다. 약품비의 절대 금액을 줄이는 것은 정부 차원에서 제도 개선이 필요한 부분"이라고 운을 뗐다.그러면서 "건보공단 차원에서는 고가약제 등재시 위험분담제를 활용해 재정위험을 분담하고 사용량이 급증한 약제에 대해 약가를 연동한 협상을 통해 약가를 인하해 약품비 증가를 최소화하고 있다"라며 "만성질환관리실에서 하고 있는 다제약물관리사업 등의 제도로 약품비 절감을 기대할 수 있다"고 덧붙였다.지난해 7월 건강보험정책심의위원회에 보고된 '고가약 급여관리 강화 방안'에서는 고가약을 1인당 연간 소요 금액 3억원 이상 약제로 정의하고 있다.건보공단에 따르면 지난해 고가약은 14품목이며 이들 청구금액은 1793억원 수준이다. 환자 한 명당 약 4억2000만원의 재정이 투입되고 있으며 전체 약품비의 약 0.8% 정도의 비중을 차지하고 있다. 환자 한 명당 연간 1억원 이상 들어가는 의약품은 37품목으로 청구금액은 3480억원이다.고가약 관리를 위한 대안 중 대표적인 게 위험분담제도다. 신약에 대한 환자 접근성을 높이기 위해 제약사가 약 값의 일부를 부담하는 '위험분담제도(RSA, Risk Sharing Agreement)'는 2013년 12월부터 시행됐는데 현재 68개 약제 123품목을 대상으로 계약이 체결됐다. 이 중 18개 약제 26품목은 계약이 끝났다. 지난해 제약사가 환급한 금액은 3281억원이다.정해민 약제관리실장여기에서 한 발짝 더 나아가 초고가 의약품 관리 방안으로 위험분담제의 한 유형인 성과기반 위험분담제도 제도권에 들어왔다. 원샷 치료제 킴리아의 급여 등재 과정에서 등장했는데 환급제의 일종인데 개별 환자의 약제 투여 성과에 따라 제약사의 환급률을 달리 운영하는 방식이다.정 실장은 "성과기반 환급 계약 적용 약제를 확대하고 재정분담안 유형 추가 등 관련 제도 개선을 검토하고 있다"라며 "행정부담 경감을 위한 방안 마련을 위해 유관기관 및 제약업계와도 협의하고 있다"고 말했다.이어 "앞으로도 사용량-약가 연동제의 최대 인하율 인상 등 사용량 관리를 강화하고 원샷 치료제 등 약제 특성에 맞는 다양한 재정분담 방안을 발굴 및 적용해 약품비를 적정 수준으로 유지할 수 있도록 노력할 것"이라고 덧붙였다.이와 함께 건보공단은 약가 소송 손실 상당액의 환수‧환급을 규정하고 있는 국민건강보험법 개정안(일명 환수환급법) 실행을 앞두고 업무 지침도 만들고 있다. 환수‧환급 내용을 담고 있는 건강보험법 시행령과 시행규칙은 6일까지 입법예고 기간이다.정 실장은 "환수환급법의 원활한 운영을 위해 11월까지는 업무지침을 만들 것"이라며 "손실 상당액의 징수 및 지급 절차를 구체적으로 정하고 손실 상당액 산정의 객관성과 신뢰성을 확보하기 위한 내부위원회 운영도 고려하고 있다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 망막색소변성(RP)을 비롯한 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 최초의 원샷 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 건강보험심사평원 문턱을 넘는 데 실패했다.제약사인 노바티스는 급여 재도전 의사를 밝힌 가운데 향후 쟁점은 '치료 성과에 따른 보상기준'이 될 것이란 전망이다. 동시에 안과계에서는 럭스터나 급여 적용 시 치료제 투여를 위한 시술 시스템 마련도 과제라고 지적했다.노바티스 럭스터나 제품사진.6일 제약업계와 의료계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 제3차 약제급여평가위원회를 열고 노바티스 럭스터나를 '비급여'로 결정했다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다. IRD는 망막 시세포 구조와 기능을 담당하는 유전자에 돌연변이가 생겨 시각 손실이 발생하는 희귀 난치성 질환이다. 약 20가지 이상 다양한 안과 질환을 포함하며 300여개 원인 유전자가 있다.RPE65 유전자 변이로 인하여 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.제약업계에서는 럭스터나 급여 적용을 두고서 초고가 치료제인 만큼 졸겐스마와 마찬가지로 성과관리에 따른 위험분담제 적용이 불가피하다고 보고 있다. 앞서 졸겐스마는 지난해 급여 적용 시 일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결 한 바 있다.마찬가지로 럭스터나도 치료제 투여에 따른 성과 관리형 기준 도입이 불가피한 상황에서 해당 '기준' 설정이 향후 쟁점이 될 것이란 평가다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "졸겐스마와 마찬가지로 초고가 치료제로 분류되기에 성과관리에 따른 위험분담제 적용이 추진 될 것"이라며 "결국 치료 성과 관리에 따른 환급형 계약이 졸겐스마와 마찬가지로 논의 될 것이다. 이 과정에서 '치료의 기준' 설정을 놓고 쟁점이 될 것 같다"고 전했다.그는 "치료제 투여로 기존 시력과 시야를 유지시켜주는 것을 치료 성과로 봐야하는지와 함께 향후 추가 투여 시 급여 적용 여부 등 치료 성과 관리 기준을 설정해야 한다"며 "이를 이유로 심평원 약평위에서 비급여로 평가한 것 같다"고 귀띔했다.노바티스의 경우도 약평위 '비급여' 판정에도 불구하고 필요성에는 공감했다며 향후 재추진 의사를 밝혔다.노바티스 관계자는 "심평원과 회사 양측 모두 럭스터나의 급여 필요성에 공감대를 이뤘다"며 "회사에서도 럭스터나 급여 등재를 위해 최선의 노력을 다했지만 급여 기준을 정하는 과정에서 양측의 입장차를 좁히지 못해 비급여 판정을 받게 됐다. 지속적으로 럭스터나 급여 등재 방안을 모색할 예정"이라고 강조했다.한편, 럭스터나의 급여 적용 논의가 구체화되자 안과계에서도 향후 과정을 주목하고 있다. 킴리아와 졸겐스마와 마찬가지로 급여 적용에 따른 치료제 투여 시스템 마련도 필요하기 때문이다. 이미 노바티스 측이 지난해부터 주요 상급종합병원 안과 교수진을 대상으로 럭스터나의 급여 적용에 따른 활용 가능성에 대해 문의해왔다는 후문이다.익명을 요구한 A대학병원 안과 교수는 "럭스터나가 국내 의료현장에 도입될 경우 소아 환자를 대상으로 할 것 같다. 지난해부터 이미 노바티스 측에서 활용 여부를 찾아와 묻기도 했다"며 "문제는 급여 적용이 된다고 했을 때에서 의료기술 적으로 단순하게 투여할 수 있는 치료제는 아니라는 점"이라고 평가했다.졸겐스마와 마찬가지로 10억원에 가까운 초고가 치료제로 불리는 탓에 의료진의 부담도 적지 않기 때문이다.안과학회 임원을 지낸 또 다른 B대학병원 교수는 "망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 말했다. 그는 "만약 럭스터나가 도입될 경우 초기 치료제 투여를 위한 수술을 진행할 시 노바티스 측에서 숙련된 의료인이 도움을 주는 시스템을 고민해야 할 것"이라며 "치료제 비용 또한 양안 치료 시 9억 5000만원인지 확인이 필요하다. 성과 평가를 위해서는 한쪽 눈만 치료제를 투여해 비교해야 하는 점을 고려했을 때 치료제 가격 설정도 중요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자이종성 의원국민의힘 이종성 의원은 오는 29일 국회의원회관 제1세미나실에서 '초고가 의약품 환자 접근성 개선 및 합리적인 급여관리 방안 간담회'를 개최한다고 28일 밝혔다.최근 정부는 '원샷 치료제', '꿈의 치료제'로 알려진 킴리아(4억원)와 졸겐스마(20억)를 올해 4월과 7월 각각 급여로 등재하며 대체의약품이 없는 초고가 치료제에 대한 중증‧희귀질환 환우들의 신약 접근성을 높이고 있다.이번 간담회에서는 ▲신속 등재 등을 통한 고가 중증질환 치료제 환자 접근성 제고 ▲고가 약 사후관리를 위한 자료수집체계 구축 등 치료 효과 및 안전성 모니터링 강화 ▲급여관리 강화를 통한 건강보험 지속가능성 확보 등에 대한 논의를 진행할 예정이다.이종성 의원은 "대체제가 없는 중증‧희귀질환 치료제는 초고가라도 국민의 생명을 살리는 일을 최우선으로 인식하고 정부가 더욱 적극 지원에 나서야 한다"며 "정부는 국내 제약사들도 신약 개발에 앞장설 수 있는 환경조성을 위해 책임감 있는 정책과 지원을 펼쳐야 한다"고 말했다.간담회는 국회 보건복지위원회 소속 최혜영 의원과 공동주최 하며, 중증‧희귀질환 환우와 한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장, 보건복지부 이기일 차관, 건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장, 국민건강보험공단 정재민 약제관리실장, 한국노바티스 유병재 사장 등이 참여한다.한편, 이종성 의원은 암기금법을 대표발의 한 바 있으며, '암 환자 사각지대 해소를 위한 정책토론회(2020년 9월)', '환우들과 정책 간담회(2021년 7월)' 개최 등을 통해 신약 접근성 강화 방안 마련의 필요성을 강조해왔다.

메디칼타임즈=문성호 기자초고가 신약인 한국노바티스 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 오는 8월부터 급여화 되 는 가운데 대체약제인 '스핀라자(뉴시너센)' 교체 투여가 인정된다.다만, 특여조건을 붙여 한시적으로 교체 투여를 인정할 것으로 보인다.8월 노바티스 졸겐스마가 급여화 되는 가운데 스핀라자 투여 환자의 교체 투여가 한시적으로 인정된다.25일 제약업계에 따르면, 복지부는 지난 20일 열린 건강보험정책심의위원회 졸겐스마 급여안 통과 과정에서 스핀라자 교체투여 급여기준도 함께 보고했다.척추성근위축증(spinal muscular atrophy, 이하 SMA)은 근육의 점진적인 위축으로 인해 적절한 치료 없이는 시간이 갈수록 운동 기능이 퇴화하는 진행성 질환 온 몸의 근육이 점차 굳어가는 유전성 신경근육계 희귀질환으로 발병 연령에 따라 제1~4형 등으로 분류된다.스핀라자의 경우 2019년 4월 급여로 전환돼 첫 해 152건의 급여 신청이 들어온 바 있다. 이 후 급여 신청 건수는 줄어들면서 지난 한 해 21건의 급여 신청이 들어온 것으로 나타났다.이 가운데 복지부는 졸겐스마 급여화 과정에서 스핀라자를 투여 중인 환자의 교체투여를 특정 조건을 걸어 한시적으로 열어놓기로 했다.구체적으로 투여대상은 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환아 ▲스핀라자주 투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하고 있는 환아 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하 이고, 체중이 13.5kg 미만인 경우 등이다.하지만 ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등 제외기준에 해당하면 교체투여가 인정되지 않는다.복지부 측은 "한시적으로 2022년 12월 1일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여 인정이 가능하다"며 "다만, 교체투여 환아가 투여대상을 만족라도 평가방법 등 이외의 사항은 동 약제의 급여기준을 동일하게 적용한다"고 설명했다.아울러 졸겐스마 논의 과정에서 주목했던 재발환자의 투여는 급여기준 상에서 제외된 것으로 나타났다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "스핀라자를 매년 투여한다고 가정했을 때 9년 투여했을 때 졸겐스마 치료제 가격과 유사해진다"며 "원샷 치료제와 투여 대상이 환아인 것이 급여화 과정에서 감안이 됐을 것"이라고 평가했다.그는 "재정적인 측면에서 재발환자의 재투여는 급여기준에서 제외한 것 같다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료에 활용되는 초고가 신약인 한국노바티스 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)의 급여 등재를 위한 약가협상이 본격 시작됐다.이 가운데 미국에서 25억원에 달하는 약가를 어느 정도 줄일 지가 관건으로 작용할 전망이다.노바티스 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마 제품사진.10일 제약업계에 따르면, 국민건강보험공단과 노바티스는 졸겐스마 급여 등재를 위한 약가협상을 오는 7월 25일까지 진행할 예정이다.앞서 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 지난 5월 졸겐스마가 급여 적정성이 있다고 통과, 건보공단에 약가협상 대상 명단으로 전달했다.이 과정에서 약평위는 25억원에 달하는 초고가 신약인 만큼 요양급여 사전승인, 환자단위 성과기반 위험분담 및 총액제한 적용이라는 조건이 붙었다.  사실상 지난 4월 등재된 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 동일한 등재 코스로 향후 치료성적을 평가한 후 성과기반으로 한 재정 투입을 예고했다고 볼 수 있다. 제약업계에서는 본격적인 졸겐스마 약가협상이 돌입한 시점에서 과연 25억원에 달하는 약가를 과연 어느 정도 낮출 수 있을지에 대해 주목하고 있다.급여등재 약가를 둘러싼 건보공단과 노바티스의 줄다리기를 예상한 것인데 20억원 안팎으로 약가가 설정 과정 속 양측이 협상을 벌일 것이란 전망이다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "킴리아와 비교하기에는 약가가 너무 차이난다. 일단은 보험자 입장에서는 최대한 약가를 낮춰야 한다고 볼 것"이라며 "해외 OECD 주요 국가들과 비교했을 때 최저가 수준으로 약가가 설정돼야 한다는 의견이 지배적"이라고 평가했다.  여기에 또 다른 쟁점은 대체약제인 '스핀라자(뉴시너센)' 교체 투여에 따른 인정여부다.약가협상과 동시에 급여기준 설정 과정에서 쟁점으로 부상할 것이란 의견이다.또 다른 제약업계 관계자는 "대체약제인 스핀라자의 교체 투여 인정 여부도 쟁점"이라며 "일반적으로 스핀라자를 투여 받고 있는 환자가 졸겐스마로 교체 투여를 원한다면 인정해줄 것이란 전망인데 구체적인 급여기준 설정이 중요하다"고 평가했다.그는 "졸겐스마가 원샷 치료제로 인정받는 만큼 스핀라자를 투여 중인 환자라면 인정해줘야 하는 것 아니냐는 의견이 지배적"이라며 "다만, 재발 환자까지 졸겐스마 투여를 인정할 것인지는 의문이다. 보험 재정 측면에서 고려해야 할 부분"이라고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=박양명 기자비급여 보고 의무화 확대에 대한 정부 고시가 해를 넘긴 가운데, 올해는 지난해 수준의 비급여 항목에 대해서만 보고하면 되는 쪽으로 방향이 잡혔다.다만, 비급여 내역에 대한 구체적인 보고는 건강보험공단이 구축한 시스템을 통해 해야한다.건강보험심사평가원 장용명 개발상임이사는 8일 전문기자협의회 간담회에서 비급여 진료비 공개업무 진행 상황에 대해 일부 공개했다.심평원 장용명 개발상임이사의료법 개정에 따라 정부는 올해부터 비급여 의무 보고제를 실시해야 하는 상황. 지난해 하반기에는 비급여 보고 범위와 공개 기준에 대한 구체적인 고시를 했어야 하지만 코로나19 대유행 상황이 좀처럼 가라앉지 않고 있어 고시가 차일피일 미뤄지고 있다.그럼에도 산하 기관은 비급여 의무 보고제 시행 준비를 착실히 하고 있다. 우선 건보공단은 비급여관리실을 따로 만들어 비급여 의무 보고를 위한 시스템 구축을 한창 진행 중이다. 심평원 역시 건보공단으로 들어온 비급여 데이터를 활용해 해마다 하던 비급여 진료비 공개를 위한 작업을 추진하고 있다.장용명 이사는 "현행 비급여 진료비용 등의 공개에 관한 기준을 전면 개정할 예정으로 공개 시기 및 항목 등에 대해 검토 중"이라면서도 "올해는 비급여 진료내역 보고 제도 시행 초기로 의료기관 행정부담 등을 고려해 전년도 공개 항목 수준을 유지할 것으로 보인다"라고 설명했다.지난해 전국 의료기관은 616항목(상세 935항목)에 대한 가격 정보를 입력했고, 심평원은 지난해 9월 그 결과를 공개했다.장 이사는 "의료기관의 비급여 진료비 자료 제출 시 행정적 어려움을 해소하기 위해 전담직원을 배치해 유선 안내 및 원격 지원 등을 하고 있다"라며 "복지부, 건보공단과 원활히 협의하고 심평원의 의약학적 전문성을 최대한 활용해 비급여 관리 강화 업무를 추진할 것"이라고 강조했다.■급여권 진입 킴리아, 약효 평가 기간 급여 등재 이후 4년최근 주요 화두인 초고가 약제 급여관리, 자동차보험에서 한의과 진료비 급증 부분들도 장용명 개발이사 소관의 '현안'이다.한국 노바티스의 백혈병 림프구 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 급여권에 진입하면서 초고가 약제 관리 방안에 대한 관심이 높아지고 있는 상황이다. 킴리아는 초고가 원샷 치료제로 1회 투약 비용만 약 5억원에 달한다.이에 정부는 '환자단위 성과기반 위험분담제'를 적용하기로 했다. 킴리아주를 투약한 모든 환자에게 효과가 있는지 일정기간 의무적으로 환자 상태를 수집해 결과에 따라 효과가 없는 환자에 대해서는 제약사에서 일정 금액을 환급하는 방식이다. 약 효과 여부를 판단하기 위한 일정 기간은 급여 등재 이후 4년으로 설정했다.한국 노바티스의 또 다른 초고가약 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡) 역시 급여권 진입을 노리고 있는 상황. 지난해 5월 급여 신청이 들어왔다. 정부는 척추성 근육 위축증 유전자 치료제 졸겐스마에 대해서도 킴리아와 같은 제도 적용을 검토하고 있다.심평원은 학회 의견 수렴을 거쳐 전문가 의견 청취 및 전문가 자문회의를 열고 임상적 유용성에 대해 논의했고, 지난달 말 약제급여기준 소위원회에서 급여기준을 설정한 후 약평위 심의 절차를 기다리고 있다.김애련 약제관리실장은 "초고가약이 들어온다고 할 때 치료 불확실성에 대해서는 일정 기간 지난 후 정교화하고 피드백 하는 구조를 만들어가는 과정이 필요하다"라고 말했다.■자보 한의과 진료비 급증 통제 주력…현지확인 80곳 이상 예정심평원은 또 자동차보험 영역에서 증가 추세가 심상치 않은 한의과 진료 통제 기전을 마련하는 작업도 하고 있다.교통사고 후 한의원을 찾아 진료를 받은 환자가 2014년 48만명에서 지난해 142만명으로 약 3배 증가했다. 전체진료비 중 비급여 진료비는 36%를 차지하고 있다. 2014년 1234억원에서 2021년 4686억원으로 늘었으며 연평균 21%씩 증가하고 있다.심평원은 자동차보험심사센터를 중심으로 한의원 대상 상급병실료 심사를 강화하고 급여기준도 치료 목적으로만 쓸 수 있도록 제한적으로 운영하는 방향으로 개선할 예정이다.장 이사는 "심평원이 갖고 있는 의료기관 병상 규모와 연계해 상급병실에 대해 기획심사를 하고 추나요법, 약침술에 대한 집중심사도 강화할 예정"이라며 "장기입원, 첩약, 노인운동요법도 집중심사하려고 한다"라고 밝혔다.이어 "진료비 급증 기관에 대해서는 지표 변화에 대한 정보를 분기별 1회 정도 안내하려고 한다"라며 "4차례 정도 통보했는데도 개선 사례가 없으면 정밀심사 과정을 거치게 될 것"이라고 덧붙였다.지난해 별도로 현지확인 전담 조직을 만들어 부당청구 개연성이 있는 의료기관으로 직접 나갔다. 지난해 49곳 정도를 대상으로 현지확인을 했는데, 올해는 80곳 이상으로 확대한다는 계획이다. 현지확인부는 19명의 인원이 3개조로 나눠 활동한다.장 이사는 "자동차보험 심사 과정에서 심사자료 제출을 거부하거나 자료가 미흡한 기관에 대해서는 현지확인심사를 병행해왔는데 전담조직을 만들어 대상을 확대했다"라며 "입원실 운영현황, 시술 적정성 여부 등에 대해 정밀 확인을 통해 부적절한 진료비가 발생하지 않도록 차단하는 작업을 하려고 한다"라고 설명했다.

메디칼타임즈=메디칼타임즈 메디칼타임즈가 2021년 의료계의 주요 이슈를 정리하는 10대뉴스 두 번째 시간입니다. 지난 시간에는 코로나19를 비롯해 CCTV법, 제약사 행정처분 이슈 등 5가지의 굵직한 이슈를 다뤘는데요. 이번 시간 역시 코로나가 가져온 변화 등 남은 5개의 뉴스를 다뤄 보도록 하겠습니다.여섯 번째 10대 뉴스 : 한시적 허용 비대면 진료, 이대로 제도화 되나코로나19 대유행 상황에서 정부는 한시적으로 '비대면 진료'를 도입했습니다. 의료계는 대면진료 원칙을 주장하며 반대하고 있지만 코로나19가 끝나더라도 제도화 가능성은 이미 열려있는 상태입니다. 실제로 무조건 반대하던 의료계의 움직임도 심상치 않습니다. 변화의 바람이 불고 있는데요. 그동안 산업계를 주축으로 원격의료 도입 등의 목소리가 나왔다면 의료인이 나서서 학술단체 등을 만들어 원격의료 도입 목소리를 내고 있는 것입니다. 서울시의사회는 선제적으로 산하에 원격의료연구회를 설치하고 원격의료 제도화를 위한 목소리를 내기 시작했습니다. 국회에서는 1차의료기관 중심의 비대면 진료를 제도화하는 법률 개정안까지 등장한 상태인데요. 결국 '한시적'이라는 전제를 떼고 비대면 진료가 제도화가 될 수 있을지 내년에도 계속 지켜봐야 할 주요 화두 중 하나가 될 것 같습니다.일곱 번째 10대 뉴스 : 소청과 3년제 전환, 저출산 시대 불가피한 선택소아청소년과가 내과와 외과에 이어 전공의 수련 3년제 전환을 공표하며 의료계에 충격을 안겼습니다.대한소아청소년과학회의 결정으로 레지던트 수련기간은 현행 4년에서 내년부터 3년으로 단축된 셈인데요.소아청소년과학회는 내과와 외과 3년제 전환 학습 효과를 기반으로 면밀한 준비와 내부 진통 끝에 논의를 빠르게 진행해 저출산 시대에 불가피한 선택이라는 평가를 받고 있습니다.하지만 2022년 소아청소년과 레지던트 1년차 지원율은 23.5%로 2021년 30.8%보다 감소해 젊은 의사들의 마음잡기에 역부족이라는 시각입니다.소아청소년과학회는 입원전담전문의 별도 모형과 수가개선 등 젊은 의사들에게 비전을 제시할 수 있는 정책과 제도를 보건복지부와 협의 중에 있어 전공의 3년제 전환의 효과는 상당한 시일이 필요한 것 같습니다.여덟 번째 10대 뉴스 : 위상 높아진 간호사…복지부 간호정책과 신설작년에 이어 올해까지 코로나19 시기에 간호사의 희생이 집중 조명을 받으면서 그 위상이 어느 때보다 높아졌는데요. 보건복지부 내에 간호사 전담 부서인 간호정책과가 신설된 것이 대표적인 예라고 볼 수 있겠습니다. 그동안 간호계가 숙원사업으로 추진했지만 쉽지 않았던 간호정책과가 코로나시기에 뚝딱 만들어졌는데요. 간호계는 여기서 그치지 않고 국회와 긴밀히 협의하면서 간호법 제정까지 노리고 있습니다. 의사협회 이외에도 간호조무사협회 등, 보건의료계 다수의 반대가 거세지만, 연일 법 제정 1인 시위를 이어가고 있는 상황입니다. 이를 두고 의사협회와도 팽팽한 신경전을 벌이고 있습니다. 아홉 번째 10대 뉴스 : 기존 판 흔든다 초고가 신약 등장 건강보험 급여기준 국내에서 현재 가장 비싼 치료제는 바이오젠의 스핀라자였습니다. 하지만 스핀라자의 가격을 넘어선 치료제가 킴리아, 졸겐스마 등 올해에만 2개가 등장하면서 정부에게 새로운 고민을 안겨준 상태입니다 두 치료제의 기전은 다르지만 가장 큰 특징이자 공통은 한번 투여로 끝나는 원샷 치료제라는 점입니다. 그렇기 때문에 킴리아와 졸겐스마의 가격은 각각 약 5억원과 25억원으로 알려져 있습니다. 기존에 없던 개념의 고가의 치료제가 등장하면서 정부도 급여 방안을 어떻게 가져가야 할지에 대해서는 아직 명확한 답을 내놓지 못한 상태입니다. 킴리아는 현재 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했지만 전체 지출에 대한 총액 설정과 성과기반 지불모형 위험분담제 그리고 제약사의 재정분담을 요구하고 있는 상황입니다.유전자치료제, 세포치료제 등이 각광받는 만큼 앞으로 계속 초고가 신약이 등장할 것으로 예상되고 있습니다. 이번 논의가 초고가 신약의 급여와 관련된 첫 사례라는 점에서 정부 신중한 접근을 하고 있어 향후 결과를 지켜봐야 할 것으로 보입니다.열 번째 10대 뉴스 : 코로나 백신 개발에도 연이은 부스터샷 2021년 10대뉴스의 마지막 뉴스는 코로나19 백신과 관련된 내용이 차지했습니다. 올해 들어 국내 기준으로 아스트라제네카와 화이자를 시작으로 모더나와 얀센까지 여러 제약사의 백신이 개발되고 공급되면서 코로나 백신 접종이 이뤄졌습니다. 하지만 백신 접종에도 델타변이의 등장과 최근 오미클론 변이 등 부스터 샷에 대한 필요성도 꾸준히 제기 되고 있는 모습인데요. 정부는 백신 부스터샷 접종기간을 3개월까지 단축시키는 초강수를 두면서 백신 효과를 두고 의견이 분분한 상황입니다.최근 코로나 치료제가 미국과 영국의 승인을 받으며 게임체인저가 될 것으로 평가받고 있지만 코로나 변이가 계속 등장하는 상황에서 어느 정도 역할을 할 것인지 물음표로 남아있는 상태입니다.지난 2년간 코로나 여파로 의료계 역시 영향이 불가피했던 만큼 내년에도 관련 이슈가 지속될 것으로 보입니다. 2021년 한해도 다양한 이슈가 의료계를 뜨겁게 달궜습니다. 2022년에도 메디칼타임즈는 새로운 이슈를 발 빠르게 전달 할 수 있도록 노력하겠습니다. 감사합니다.  

메디칼타임즈=박양명 기자 의료기술 발전과 신약개발로 사전승인제도가 확대되면서 건강보험심사평가원 전담 부서도 업무 부담이 늘고 있는 모습이다. 이에 '사전승인' 관련 별도 부서가 필요하다는 분위기가 만들어지고 있다. 건강보험심사평가원 이진수 진료심사평가위원장은 지난 10일 열린 전문기자협의회 간담회에서 "사전승인제도 전반에 대한 운영 현황을 분석, 검토하고 제도 운영 개선방안을 마련하겠다"고 말했다. 사전승인제도는 고위험 고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 1992년 조혈모세포이식을 시작으로 2015년까지 3항목으로 운영되다가 현재는 9항목까지 늘어났다. ▲면역관용요법 ▲솔리리스주 ▲스트렌식주 ▲스핀라자주 ▲조혈모세포이식 ▲ICD&CRT ▲심실보조장치 치료술(VAD) ▲임상연구 등이다. 지난해까지 6001건의 신청이 들어왔고 이는 2314억원의 약지비 및 진료비에 해당한다. 현재 사전승인 전담 인력은 진료심사평가위원회 산하 위원회운영부 소속으로 15명 내외, 2개조로 나눠져 있다. 심평원 김무성 위원회운영부장은 "사전승인 업무가 점점 늘어나고 있어 전담부서가 필요하다는 점에서는 공감을 하고 있다"라며 "현재는 위원회운영부에 포함돼 있는데 부서 분할은 문제는 직제개편 소관부서와 협의할 것"이라고 설명했다. 사전승인 신청건수 및 금액(2020년 기준) 이진수 위원장은 고위험 의료행위 및 고가약제에 대한 급여 확대 요구가 늘어나고 있는 현실에서 사전승인제도가 더욱 활용될 것이라고 예측했다. 그는 "앞으로 더 좋은 신약이 많이 나올 것"이라며 "고비용 문제는 어떻게 해결해야 할지 고민을 많이 하고 있다"고 운을 뗐다. 그러면서 "다음달에는 척추성근위축증 치료 신약(졸겐스마)이 나오는데 마음의 준비를 하고 있다"라며 "한정된 재원을 유용하게 쓰는 방법에 대한 고민이 큰데 해결방안이 사전승인제라고 생각해서 제도를 확대하고 안정적으로 이용할 수 있도록 노력할 것"이라고 설명했다. 이 위원장인 말한 초고가 신약은 척수성근위축증 원샷 치료제 '졸겐스마'로 1회 투약비용이 25억원에 달하는 것으로 알려졌다. 이진수 위원장은 "대상 항목의 진입과 퇴출, 승인 과정 체계화 등을 검토하려고 한다"라며 "사전승인제도 전반에 대한 운영 현황을 분석 검토하고 이해관계자 의견 청취 등 외부시각을 적극 반영해 제도 운영 개선방안을 마련할 것"이라고 강조했다.